미토이뮨, '미토콘드리아 신약' "美 2상 IND 승인" [2021.02.03]

3 Feb 2021

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바이오스펙테이터|김성민 기자 


미토이뮨, '미토콘드리아 신약' "美 2상 IND 승인"


두경부암 화학방사선요법 치료후 구강점막염 발생 환자 대상..."2분기 첫 환자 투여 예정"


미토이뮨테라퓨틱스(MitoImmune Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 구강점막염 치료제로 개발하는 미토콘드리아 타깃 신약 후보물질인 'MIT-001'의 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인을 받았다고 3일 밝혔다.


이번 임상2상은 표준요법인 화학방사선요법 치료를 받은후 구강점막염이 생긴 두경부암 환자를 대상으로 MIT-001 또는 위약을 투여하는 다기관, 무작위배정, 이중맹검 시험으로 약효과 안전성을 평가한다. 미국과 국내에 있는 10개 임상전문기관에서 진행되며, 임상 종료 시점은 2022년말로 예상한다.


회사에 따르면 두경부암 환자는 1차 치료제로 화학방사선요법을 받으며, 약 90%가 구강점막염을 앓게 된다. 구강점막염은 구강내 심한 염증 및 괴사로 인한 궤양을 동반해 환자의 식이 섭취에 제약을 일으키고 중증 감염 위험을 증가시켜 항암치료 예후에 장애 요소로 작용한다. 선진국에서의 미충족 의료수요(unmet medical needs)가 높으나 현재까지 효과적인 구강점막염 치료제는 없는 실정이다.


MIT-001은 신규 계열의 항염 및 항괴사 물질로, 세포내 에너지를 생성하는 소기관인 미토콘드리아를 특이적으로 표적하는 저분자 항산화물질(Mitochondria -targeted ROS scavenger)이라는 설명이다. 이러한 작용기전을 통해 화학방사선요법에 의해 유도되는 구강점막염 발병의 주요인자인 과량의 미토콘드리아 활성산소를 제거함으로써 구강점막의 염증 및 괴사성 궤양을 효과적으로 억제할 수 있을 것으로 기대된다.


회사는 이번 결과를 바탕으로 향후 두경부암 외에 화학방사선요법을 받는 다른 고형암종에도 적응증 확대 가능성을 엿본다.


또한 미토이뮨테라퓨틱스는 미국 임상2상과는 별도로 조혈모세포 이식을 앞둔 혈액암 환자에 대한 구강점막염 치료 효능을 보기 위한 국내 임상2상 시험계획서를 식약처에 제출한 상태다.


김순하 미토이뮨테라퓨틱스 대표는 "미국에서의 첫 환자 투여(first patient in, FPI)는 올해 2분기에 계획되어 있다"며 "향후 글로벌 제약사와 기술수출 등의 적극적인 전략적 제휴를 추진할 예정”이라고 밝혔다.


한편 미토이뮨테라퓨틱스는 ’구조 기반의 저분자 합성 플랫폼 기술’을 보유하고 있는 신약개발 전문 벤처로 지난 2019년 2월 LG화학으로부터 MIT-001의 특허 전용실시권 및 글로벌 생산/판매 권리를 확보했다. 지금까지 이와 관련해 다양한 질환 모델에서 평가한 40여편의 국제 논문 발표했으며, 해당 플랫폼 기술을 활용해 미토콘드리아 및 괴사성 염증질환 치료제로 파이프라인 확대를 추진하고 있다.